В США одобрили новое показание препарата AstraZeneca при редкой болезни почек

Контекст

Эти комплексы повреждают почечные клубочки. Заболевание может привести к почечной недостаточности.

Протеинурия отражает количество белка в моче. Именно снижение этого показателя стало предметом нового разрешения FDA, а не доказанное влияние терапии на дальнейшее ухудшение функции почек.

Что произошло

FDA применило ускоренную процедуру одобрения равулизумаба. Регуляторное решение основано на снижении протеинурии. По данным компании, препарат стал первым ингибитором компонента комплемента C5 с таким показанием в США.

Для оценки результата важно различать два исхода: уменьшение потери белка с мочой и замедление ухудшения функции почек. Американское одобрение касается первого из них; второй пока не доказан.

Препарат

Равулизумаб под торговым названием разработала Alexion - подразделение AstraZeneca по редким заболеваниям. Препарат относится к ингибиторам компонента комплемента C5, участвующего в воспалительной реакции.

Ключевые данные

В исследовании III фазы I CAN получены промежуточные результаты оценки протеинурии. Показателем служило соотношение белка и креатинина в суточной моче; изменения оценивали относительно исходного уровня.

На промежуточном этапе снижение показателя наблюдалось в обеих группах, но было более выраженным у получавших равулизумаб. Эти результаты относятся к белку в моче и не устанавливают влияние препарата на темп ухудшения почечной функции.

• На 34-й неделе соотношение белка и креатинина в суточной моче в группе равулизумаба снизилось на 46,6% от исходного уровня.
• В группе плацебо на том же сроке показатель уменьшился на 5,6%.
• Влияние терапии на ухудшение функции почек оценят на 106-й неделе исследования I CAN.

Что это значит

Для врача принципиальна граница нового показания: речь идет о снижении протеинурии, а не о подтвержденном замедлении ухудшения функции почек. Предстоящая оценка почечной функции должна ответить на отдельный вопрос о результате терапии, который промежуточные данные пока не закрывают.

В российской практике регуляторный статус отличается от американского. Минздрав зарегистрировал по другим показаниям, однако применение при первичной IgA-нефропатии в РФ пока не одобрено. Поэтому новое решение FDA не означает расширения российского показания.

По информации AstraZeneca, в России рассматривают регуляторные заявления, основанные на промежуточных результатах I CAN. Таким образом, для российской практики дальнейшее значение имеют рассмотрение этих заявлений и последующая оценка влияния терапии на функцию почек.