FDA одобрило первую в мире плазмидную ДНК-иммунотерапию РРП в комбинации с медизделием

Контекст

РРП - редкое хроническое заболевание, связанное с вирусом папилломы человека (ВПЧ) типов 6 и/или 11. В дыхательных путях, чаще всего вокруг гортани, формируются бородавчатые образования - папилломы. Они могут вызывать охриплость, хронический кашель и изменения голоса. В тяжелых случаях образования распространяются на другие отделы дыхательных путей и затрудняют дыхание.

Хирургическое вмешательство позволяет удалить папилломы, но не обеспечивает полного излечения: вирус сохраняется в тканях и после операции. Поэтому пациентам нередко требуются повторные вмешательства на протяжении многих лет. В некоторых случаях РРП со временем может перейти в злокачественное новообразование.

Препарат

Voceryq представляет собой рекомбинантную иммунотерапию на основе плазмидной ДНК, направленную на иммунный ответ против клеток, инфицированных ВПЧ типов 6 и 11. Препарат доставляет в клетки две плазмиды - небольшие фрагменты ДНК, первоначально полученные из бактерий.

Одна плазмида содержит генетические инструкции для специфических белков ВПЧ, другая - для молекулы ИЛ-12, усиливающей иммунный ответ.

Как вводят препарат

Применение Voceryq требует специального медицинского изделия CELLECTRA 5PSP. Его разработала Inovio Pharmaceuticals совместно с инженерной компанией NOVO Engineering. Это небольшое ручное устройство с пятью иглами, которое вводит препарат внутримышечно и одновременно подает короткие электрические импульсы.

Под действием импульсов в клеточных мембранах временно образуются поры, через которые препарат поступает непосредственно в клетки. Метод называется электропорацией. Таким образом, устройство используется не только для инъекции, но и для доставки плазмидной ДНК внутрь клеток.

Ключевые данные

Безопасность и эффективность Voceryq оценивали в открытом многоцентровом клиническом исследовании у взрослых с РРП. В исследование включали пациентов с повторными хирургическими вмешательствами по поводу папиллом гортани и трахеи; результат оценивали, в частности, по необходимости дальнейших операций.

• В исследовании участвовали 32 взрослых пациента.
• За 12 месяцев до начала лечения участники перенесли не менее двух операций по удалению папиллом гортани и трахеи.
• В течение первого года после лечения 27% пациентов не нуждались в хирургическом вмешательстве.

Что это значит

Для клинической практики существенны две особенности подхода: иммунотерапия направлена на клетки, инфицированные вызывающими РРП типами ВПЧ, а ее применение связано со специальным устройством для электропорации. При оценке результатов исследования врачу важно учитывать исходную хирургическую нагрузку участников и годичный период наблюдения за потребностью в операциях.

Для российских специалистов решение FDA представляет интерес как зарубежный регуляторный шаг в лечении заболевания, при котором пациентам часто необходимы повторные операции. Следующий регуляторный этап для Voceryq ожидается в Евросоюзе: препарат также ожидает там одобрения.