Тысячи пациентов получат пользу от новых ежедневных таблеток от серьезных заболеваний сердца после

Контекст

При гипертрофической кардиомиопатии сердечная мышца утолщается и становится жесткой, что затрудняет перекачивание крови. Заболевание может сопровождаться выраженной утомляемостью, головокружением, одышкой, болью в груди, учащенным или нерегулярным сердцебиением. Симптомы способны существенно ограничивать физическую активность и повседневную жизнь.

В Великобритании гипертрофическая кардиомиопатия встречается примерно у одного человека из 500. Приблизительно в половине случаев заболевание имеет наследственный характер.

Что произошло

MHRA разрешило применение препарата, а NICE одновременно опубликовал окончательную рекомендацию по его использованию. Более тесное взаимодействие организаций позволило NICE завершить процедуру на две недели быстрее стандартного срока. MHRA подтвердило соблюдение необходимых регуляторных требований к качеству, безопасности и эффективности лекарства.

Для оценки NICE использовал подход, основанный на сравнении затрат: положительная рекомендация требовала подтверждения, что расходы на афикамтен сопоставимы с расходами на уже применяемую в NHS терапию для этой популяции или ниже них. С компанией согласована конфиденциальная скидка для поставок препарата в NHS.

Препарат

Действующее вещество MYQORZO - афикамтен, обратимый ингибитор сердечного миозина. Препарат предназначен для лечения симптомной обструктивной гипертрофической кардиомиопатии.

Данные об эффективности

Клинические испытания показали, что афикамтен облегчает выполнение физических нагрузок и уменьшает симптомы заболевания. По оценке, приведенной в сообщении о решении, его эффективность, вероятно, сопоставима с эффективностью уже рекомендованной NICE терапии этого типа.

При подборе дозы пациентам может потребоваться меньше контрольных исследований сердца. Возможность сократить число эхокардиографических обследований на ранних этапах лечения рассматривается как фактор, способный сделать терапию более доступной.

Дозировка

MYQORZO принимают один раз в сутки. Препарат выпускается в таблетках, покрытых пленочной оболочкой, с содержанием афикамтена 5, 10, 15 и 20 мг.

Безопасность

Во время лечения требуется регулярный контроль функции сердца, включая эхокардиографию. Эти обследования необходимы для оценки работы сердца и безопасного применения препарата; возможность меньшего числа исследований при подборе дозы не отменяет регулярного наблюдения.

MHRA продолжит внимательно отслеживать безопасность и эффективность афикамтена. Для сообщений о подозреваемых нежелательных реакциях в Великобритании предусмотрена система Yellow Card.

Что изменится для практики

NHS England должна обеспечить доступ к лечению в течение 30 дней после публикации окончательной рекомендации NICE. Новая возможность терапии рассчитана примерно на 6600 пациентов в Англии и расширяет выбор лечения для людей с обструктивной гипертрофической кардиомиопатией.

Для врача практическое значение решения связано с появлением дополнительного варианта лечения и необходимостью организовать контроль функции сердца при его применении. Для российской профессиональной аудитории событие представляет опыт согласования регуляторного разрешения и оценки терапии для системы здравоохранения; объявленный порядок доступа относится к Англии.