Тригептаноин (Доджолви) одобрен для лечения взрослых и детей с группой редких наследственных

Контекст

LC-FAOD - группа редких наследственных заболеваний, которые встречаются у взрослых и детей всех возрастов. При этих состояниях организм не способен использовать длинноцепочечные жирные кислоты как источник энергии в достаточной степени, из-за чего пациенты могут испытывать дефицит энергии.

Недостаточное образование энергии связано с риском серьезных клинических событий и частых госпитализаций. Энергетические кризы на клеточном уровне могут приводить к распаду мышечной ткани, повреждению сердечной мышцы и снижению концентрации сахара в крови.

Что произошло

30 октября 2026 года MHRA одобрило пероральную жидкую форму тригептаноина (Dojolvi) для лечения взрослых и детей с LC-FAOD. Новая маркетинговая авторизация выдана компании Ultragenyx Netherlands.

Разрешение имеет условный характер. Для получения полной маркетинговой авторизации необходимо дополнительное подтверждение эффективности и безопасности по результатам продолжающегося исследования у детей. MHRA указало, что безопасность тригептаноина будет находиться под постоянным наблюдением.

Препарат

Тригептаноин (Dojolvi) - жидкий препарат для приема внутрь. Его применяют ежедневно в составе тщательно контролируемой диеты. Препарат отпускается только по рецепту.

В источнике тригептаноин описан как средство, помогающее предотвращать энергетические кризы в клетках, которые могут вызывать распад мышц, повреждение сердечной мышцы и гипогликемию.

Ключевые данные

Регуляторное решение принято 30 октября 2026 года. В источнике указано, что дополнительные данные для полной маркетинговой авторизации должны поступить из продолжающегося педиатрического исследования.

• 30 октября 2026 года - дата предоставления новой маркетинговой авторизации.
• Более 1 из 10 пациентов - частота, при которой в источнике указаны наиболее распространенные нежелательные реакции.
• Все возрастные группы - возрастной диапазон пациентов с LC-FAOD, описанный MHRA.

Кому показано

Тригептаноин показан взрослым и детям с нарушениями окисления длинноцепочечных жирных кислот (LC-FAOD). Заболевания этой группы являются редкими наследственными нарушениями и могут встречаться у пациентов любого возраста.

Безопасность

Наиболее распространенные нежелательные реакции тригептаноина, которые могут возникать более чем у 1 из 10 пациентов, - боль в животе, диарея и рвота.

Препарат следует принимать в соответствии с назначением медицинского работника. При подозрении на нежелательную реакцию пациентам рекомендуется обратиться к врачу, фармацевту или медицинской сестре и сообщить о ней в систему Yellow Card.

Условный характер маркетинговой авторизации связан с необходимостью получения дополнительных данных об эффективности и безопасности из продолжающегося педиатрического исследования.

Что это значит

Решение MHRA открывает доступ к тригептаноину для взрослых и детей с LC-FAOD в Великобритании, при этом применение препарата связано с рецептурным отпуском и контролируемой диетой.

Для регуляторного статуса препарата принципиально важным остается получение дополнительных данных по продолжающемуся педиатрическому исследованию. Одновременно MHRA намерено продолжать контроль безопасности тригептаноина после авторизации.