MHRA одобрило лечение генетическим редактированием для детей в возрасте пяти лет и старше

Контекст

Серповидноклеточная болезнь и -талассемия обусловлены генетическими нарушениями, затрагивающими гемоглобин - белок, с помощью которого эритроциты переносят кислород. Оба заболевания имеют пожизненное течение и в некоторых случаях могут приводить к смерти.

При тяжелой серповидноклеточной болезни возможны приступы очень сильной боли, тяжелые и угрожающие жизни инфекции, а также анемия. В Великобритании с серповидноклеточными заболеваниями живут около 15 000 человек.

При -талассемии может развиваться тяжелая анемия. Пациентам нередко требуются переливания крови каждые 3-5 недель, а также инъекции и лекарственные препараты на протяжении всей жизни.

Что произошло

Расширение регистрационного разрешения предоставлено компании Vertex Pharmaceuticals (Europe) 29 октября 2026 года. Ранее Casgevy был разрешен в Великобритании для пациентов с этими заболеваниями в возрасте от 12 лет.

По словам исполнительного директора MHRA по операционной деятельности Джулиана Бича, решение основано на тщательной оценке имеющихся данных о безопасности, качестве и эффективности лечения. Регулятор продолжит внимательно отслеживать безопасность и эффективность Casgevy.

Препарат

Casgevy (эксагамглоген аутотемцел) - препарат для генного редактирования собственных стволовых клеток костного мозга пациента с целью выработки функционирующего гемоглобина.

Стволовые клетки сначала получают у пациента, затем редактируют в лаборатории и возвращают в организм путем инфузии после подготовительного лечения. Таким образом, терапия включает не только введение препарата, но и предварительные этапы получения и изменения клеток.

Кому показано

Расширенное разрешение распространяется на детей младшей возрастной группы, которые соответствуют критериям отбора для терапии. Достижение установленного возраста само по себе не заменяет оценку соответствия этим критериям.

Как проходит лечение

Перед введением Casgevy проводят кондиционирование, чтобы подготовить костный мозг к поступлению модифицированных стволовых клеток.

После инфузии пациенту может потребоваться пребывание в стационаре на период, пока введенные клетки приживаются в костном мозге и начинают вырабатывать эритроциты с функционирующим гемоглобином.

Безопасность

К нежелательным эффектам, связанным с лечением, относятся тошнота, утомляемость, повышение температуры тела и повышенный риск инфекций.

Что это значит

Для врачей решение означает расширение возрастных границ разрешенного применения клеточной терапии в Великобритании. При рассмотрении этого подхода важны соответствие пациента критериям отбора, необходимость кондиционирования и возможного стационарного этапа после инфузии.

Для российской профессиональной аудитории событие относится к британской регуляторной практике: его практический смысл состоит в расширении лечебной опции на более младшую педиатрическую группу.

Следующий шаг - публикация обновленных краткой характеристики препарата и листков для пациентов на сайте MHRA Products в течение семи дней после одобрения.