FDA одобрило первую ДНК-терапию папилломатоза

Контекст

Рецидивирующий респираторный папилломатоз - редкое хроническое заболевание, связанное с ВПЧ 6 и/или 11 типов. В дыхательных путях образуются папилломы, чаще всего в области гортани, особенно голосовых связок. Они могут вызывать охриплость, хронический кашель и изменения голоса. В тяжелых случаях образования распространяются на другие участки дыхательных путей и затрудняют дыхание.

Хирургическое удаление папиллом не обеспечивает полного излечения: вирус сохраняется в тканях, поэтому пациентам нередко требуются повторные операции на протяжении многих лет. В отдельных случаях заболевание со временем может привести к развитию злокачественного новообразования.

Что произошло

30 октября FDA предоставило Voceryq ускоренное одобрение. Основанием стали результаты клинических испытаний, показавшие снижение частоты хирургических вмешательств, необходимых для удаления новообразований.

Сокращение потребности в операциях регулятор рассматривал как промежуточный клинический показатель, который с достаточной вероятностью предсказывает клиническую пользу. Именно на этой основе было принято решение об ускоренном одобрении.

Препарат

Voceryq содержит доруксапапоген ралаплазмид и лаликиноген сифуплазмид и относится к иммунотерапии на основе плазмидной ДНК. Производитель препарата - Inovio Pharmaceuticals.

Кому показано

Одобренное в США показание охватывает лечение взрослых пациентов с рецидивирующим респираторным папилломатозом.

Что это значит

Для клинической практики значение нового подхода связано с возможностью уменьшить хирургическую нагрузку у пациентов с ограниченными возможностями лечения. Речь идет о снижении необходимости повторного удаления папиллом, а не о полном излечении заболевания.

Ускоренное одобрение предусматривает дальнейшее получение клинических данных: Inovio Pharmaceuticals должна завершить все стадии клинических испытаний препарата и представить результаты FDA.