FDA запускает Рамочную инициативу по редким заболеваниям

Контекст

Разработка терапии для редких заболеваний сталкивается с ограниченным числом пациентов и высокой неопределенностью для больных и их семей. FDA отмечает, что существующие регуляторные подходы уже включают гибкие инструменты и специализированные программы, однако этого недостаточно для ускорения создания безопасных и эффективных методов лечения.

Инициатива должна учитывать различия между заболеваниями, а также особенности потребностей пациентов, типа разрабатываемого продукта и доказательной базы, которую возможно сформировать в небольшой популяции.

Что произошло

FDA, подразделение HHS, объявило о создании Rare Framework Initiative и представило новую концепцию в white. Ее цель - разработать оптимизированную систему, соответствующую конкретным условиям разработки препаратов для редких заболеваний.

Первое обсуждение инициативы с пациентами, организациями, представляющими интересы больных, индустрией и другими участниками FDA проведет 28 октября на кампусе White Oak. Мероприятие пройдет при содействии Reagan-Udall Foundation FDA.

После публичной встречи планируются отраслевые круглые столы, Requests Information и внутренние обсуждения в FDA. Полученные предложения будут использованы при детальной разработке новой системы, которая может включать новые или пересмотренные руководства, изменения нормативных актов, обучение сотрудников и организационные изменения.

Инициативу возглавляет Rare Innovation Hub совместно с Office of Commissioner, Center Biologics Evaluation Research и Center Evaluation Research.

Ключевые данные

• Около 5% редких заболеваний имеют одобренное FDA лечение.
• 28 октября FDA проведет встречу по инициативе.

Кому показано

Инициатива адресована разработке лекарственных и биологических препаратов для пациентов с редкими заболеваниями. При формировании системы FDA намерено учитывать голос пациентов на ранних этапах и в заранее определенных контрольных точках разработки и рассмотрения препаратов.

Что это значит

Для регуляторной системы инициатива означает переход к более гибкой настройке требований под конкретное редкое заболевание и разрабатываемый продукт при сохранении стандартов FDA в отношении безопасности и эффективности.

В числе заявленных направлений - более ясные, последовательные и предсказуемые регуляторные решения, активное использование внешней экспертизы, развитие общих ресурсов и обучения, а также применение риск-ориентированного подхода при оценке химии, производства и контроля качества и при инспекциях до одобрения.

FDA также намерено расширять использование современных научных методов, новых подходов и инновационных статистических решений при разработке препаратов для малых популяций.