FDA одобрило первый в своем классе препарат «Мимрил» (русфертид) для лечения истинной полицитемии

Контекст

Истинная полицитемия - редкое хроническое заболевание крови, при котором костный мозг производит слишком много эритроцитов. Их избыток повышает вязкость крови и затрудняет ее прохождение через сосуды и органы. Это увеличивает риск тромбозов вен и артерий, инсульта и инфаркта.

Одна из ключевых целей лечения - поддерживать гематокрит, то есть долю эритроцитов в крови, ниже 45% для снижения сердечно-сосудистого риска. Для этого применяют флеботомию: удаляют кровь из вены, уменьшая количество эритроцитов. Однако даже на фоне терапии некоторым пациентам по-прежнему нужны частые процедуры.

Заболевание также может сопровождаться дефицитом железа, поскольку организм расходует его на образование избыточного количества эритроцитов.

Что произошло

Заявка на Mimrylo получила приоритетное рассмотрение FDA. Одобрение выдано компании Takeda Pharmaceuticals America,.

Директор подразделения незлокачественных заболеваний крови Центра оценки и исследований лекарственных средств FDA Таня Вроблевски отметила, что необходимость частых кровопусканий создает длительную нагрузку для людей с истинной полицитемией. По ее оценке, новый вариант лечения потенциально способен существенно уменьшить эту нагрузку.

Препарат

Действующее вещество Mimrylo - русфертид, миметик гепсидина. Гепсидин является гормоном, который естественным образом регулирует обмен железа в организме.

Ключевые данные

Безопасность и эффективность оценивали в VERIFY - многоцентровом рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании III фазы. В нем участвовали взрослые с истинной полицитемией, которым требовались частые флеботомии, несмотря на продолжающуюся стандартную терапию.

В реестре ClinicalTrials. исследование русфертида у взрослых с истинной полицитемией зарегистрировано под номером NCT05210790 как интервенционное рандомизированное исследование III фазы. Первичный критерий части 1a сформулирован как доля участников, достигших ответа.

• В исследование включили 293 взрослых пациента.
• Участников распределяли в соотношении 1:1 для получения Mimrylo или плацебо в течение 32 недель.
• Эффективность оценивали по доле пациентов, которые не соответствовали критериям проведения флеботомии в период с 20-й по 32-ю неделю.
• По сообщению FDA, в течение 32-недельного периода флеботомии не потребовались 76,9% пациентов в группе Mimrylo и 32,9% в группе плацебо.

Кому показано

Mimrylo предназначен для взрослых с истинной полицитемией, у которых существующая терапия не обеспечивает достаточного контроля заболевания. Таким образом, целевая популяция включает пациентов с сохраняющейся потребностью в контроле избыточного образования эритроцитов на фоне уже проводимого лечения.

Дозировка

В исследовании VERIFY лечение Mimrylo начинали с дозы 19 мг подкожно один раз в неделю. Затем дозу титровали для поддержания гематокрита ниже 45%.

Безопасность

Наиболее частыми нежелательными реакциями при применении Mimrylo были реакции в месте инъекции и анемия.