FDA одобрило первую в своем классе таргетную терапию метастатического рака поджелудочной железы

Контекст

Аденокарцинома поджелудочной железы возникает из клеток, выстилающих протоки органа, и составляет около 90-95% из примерно 67 000 новых случаев рака поджелудочной железы, ежегодно диагностируемых в США. При этом на рак поджелудочной железы приходится около 3,2% всех диагнозов рака, но заболевание дает непропорционально высокую долю смертей от онкологических заболеваний. В FDA это связывают с поздним выявлением, агрессивным течением и исторически ограниченными возможностями лечения.

Что произошло

FDA одобрило Rasonque (дароксанрасиб) для лечения метастатической аденокарциномы поджелудочной железы у взрослых. Разрешение получила Revolution Medicines,. FDA предоставило препарату статус Breakthrough Therapy и Orphan, а также Priority Review для данного показания. Заявка дополнительно рассматривалась в рамках пилотной программы Commissioner’s National Priority Voucher, направленной на ускорение рассмотрения терапий, отвечающих национальным приоритетам общественного здравоохранения.

В мае FDA выдало письмо « to », разрешив спонсору начать протокол расширенного доступа к Rasonque до регистрации препарата в соответствии с применимыми требованиями FDA.

Препарат

Дароксанрасиб (Rasonque) - ингибитор семейства RAS GTPase, таргетирующий несколько форм белка RAS. RAS является ключевым фактором роста опухоли у большинства пациентов с аденокарциномой поджелудочной железы. Rasonque выпускается в таблетках для приема один раз в сутки.

Ключевые данные

Регистрационное решение основано на результатах рандомизированного открытого многоцентрового клинического исследования у взрослых с ранее леченной метастатической аденокарциномой поджелудочной железы. В исследование включили 500 человек.

• 500 взрослых участвовали в рандомизированном открытом многоцентровом исследовании.
• Медиана общей выживаемости при лечении Rasonque составила 13,2 месяца.
• При стандартной химиотерапии медиана общей выживаемости составила 6,7 месяца.

Кому показано

Rasonque показан взрослым пациентам с метастатической аденокарциномой поджелудочной железы, которые получили как минимум одну предшествующую системную терапию либо не являются кандидатами на многокомпонентную системную терапию.

Безопасность

Наиболее частыми нежелательными явлениями при применении препарата были сыпь, диарея, стоматит, тошнота, утомляемость, рвота, боль в животе, отек, снижение аппетита и кровоизлияние.

При начале лечения и на протяжении терапии инструкция рекомендует профилактические и сопутствующие меры для снижения риска дерматологических реакций. Предусмотрено применение местного кортикостероида на лице и груди и смягчающих кремов; пациентам рекомендуется ограничивать пребывание на солнце и использовать солнцезащитное средство широкого спектра с SPF 30 или выше. Также может рассматриваться профилактический прием пероральных антибиотиков, например доксициклина или миноциклина.

Что это значит

Одобрение Rasonque расширяет возможности таргетного лечения взрослых с метастатической аденокарциномой поджелудочной железы после системной терапии или при невозможности применения многокомпонентной системной терапии. Для препарата определен пероральный режим применения один раз в сутки с продолжением лечения до прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности.