Регистрации и одобрения · FDA · США
FDA ускорило одобрение нового метода лечения рака молочной железы
FDA впервые одобрило противоопухолевую терапию, выбор которой определяется обнаружением мутации резистентности в циркулирующей опухолевой ДНК до того, как визуализирующие
Контекст
Мутации ESR1 относятся к приобретенным мутациям резистентности: они могут появляться в опухоли во время лечения ингибитором ароматазы. Этот вид эндокринной терапии широко применяется в первой линии при местно-распространенном или метастатическом раке молочной железы.
Циркулирующая опухолевая ДНК, или ctDNA, представляет собой небольшие фрагменты опухолевой ДНК, которые поступают в кровь. Их исследование позволяет раньше выявлять мутации резистентности на молекулярном уровне.
Что произошло
FDA предоставило препарату Etcamah компании AstraZeneca ускоренное одобрение. Такой регуляторный путь позволяет раньше разрешать препараты для лечения серьезных заболеваний при неудовлетворенной медицинской потребности на основании суррогатных или промежуточных конечных точек.
В данном случае основанием стала выживаемость без прогрессирования, которую отсчитывали с момента первого обнаружения мутации резистентности в крови. Пока не подтверждено, дает ли вмешательство на этом этапе клинически значимую пользу по сравнению со сменой лечения при подтвержденном прогрессировании.
FDA потребовало провести подтверждающие исследования для проверки и описания клинической пользы. Сохранение одобрения по этому показанию может зависеть от их результатов. Заявку обсуждали на заседании Oncologic Advisory Committee 30 апреля 2026 года.
Препарат
Камизестрант, торговое название Etcamah, является антагонистом эстрогеновых рецепторов и выпускается в таблетках для приема внутрь. Одобренное применение предусматривает комбинацию с одним из ингибиторов CDK4/6: абемациклибом, палбоциклибом или рибоциклибом.
Ключевые данные
- На момент установления диагноза HR-положительного метастатического рака молочной железы мутация ESR1 выявляется менее чем у 5% пациентов.
- После прогрессирования заболевания на фоне ингибитора ароматазы эта мутация обнаруживается почти у 40% пациентов.
Кому показано
Комбинация предназначена для взрослых с HR-положительным, HER2-отрицательным местно-распространенным или метастатическим раком молочной железы при выявлении мутации ESR1 во время лечения ингибитором ароматазы совместно с ингибитором CDK4/6.
Для отбора пациентов требуется тест, разрешенный FDA. Одновременно ведомство разрешило использование Guardant360 CDx в качестве сопутствующей диагностики для выявления мутаций ESR1 у пациентов с раком молочной железы, которым планируется лечение камизестрантом.
Безопасность
Информация о препарате содержит предупреждение в рамке о риске нарушений сердечного ритма при совместном приеме Etcamah с некоторыми другими лекарственными средствами.
Отдельные предупреждения и меры предосторожности касаются патологического замедления сердечного ритма и потенциального вреда для плода.
Что это значит
Для врача ключевое отличие этого подхода заключается в моменте принятия решения: молекулярный признак резистентности становится основанием для изменения эндокринной терапии, не дожидаясь прогрессирования по данным визуализации. При этом ускоренный характер одобрения необходимо отличать от окончательного подтверждения клинической пользы раннего вмешательства.
Для обсуждения подхода в российской клинической практике существенны точное соответствие популяции одобренному показанию, молекулярное подтверждение мутации и учет лекарственных сочетаний с риском нарушения ритма. Дальнейшая оценка этого подхода связана с результатами обязательных подтверждающих исследований.
Препараты и компании
Материал редакции не является назначением, рекомендацией по лечению и заменой инструкции. Решение принимает врач по документам регулятора.